核心提示：创新生物药研发是一个艰难又漫长的过程，开展临床试验，就是要收集临床数据建立模型，然后去预测药物到底是不是能够成功。临床试验分为I、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
今年六月，《新英格兰医学杂志》发表了一项小型临床试验结果，在该研究中，14名带有罕见突变(错配修复缺陷，dMMR)的局部晚期直肠癌患者，在接受实验性免疫治疗后，奇迹般地让肿瘤“消失”，病情全部康复了。
一、史无前例！实验性癌症治疗患者100%康复
在该项2期临床试验中，为了验证免疫治疗药物Dostarlimab的疗效，共招募了14位局部晚期的直肠癌患者，每3周给患者服药一次，持续6个月。
而经过实验结束后6-25个月的随访，参与研究的所有患者都没有发现癌症复发的迹象，且无需再进行手术、放疗和化疗等标准治疗。
更令人惊喜的是，没有一名患者报告3级或以上不良反应。可以说，该药物让患者们的肿瘤全部消失，治愈率达到100%。
（患者用药前后对比）消息一出，很多人为之兴奋，很多癌友感觉自己又有药可治了。不过，也有人提出疑问：该药物不是还在临床试验阶段吗？临床试验说行就一定行？万一临床应用后效果不好怎么办？
临床试验，有人把它当做“最后的希望”，有人却认为是去当“小白鼠”而产生抗拒感。面对一些利好的结果，癌症朋友又该如何正确看待而？小艾今天就给大家好好讲一讲。
二、临床试验的结果靠谱吗？
创新生物药研发是一个艰难又漫长的过程，开展临床试验，就是要收集临床数据建立模型，然后去评估药物的疗效和安全性。
临床试验一般分为I、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。
Ⅰ期临床试验主要是研究人对新药的耐受性，提出初步的、安全有效的给药方案，以指导下一阶段的临床试验。
Ⅱ期临床试验是治疗作用初步评价阶段。其目的是在观察药物安全性的同时，对药物的有效性和其他特征进行初步的探索，是Ⅲ期临床试验的风向标。
Ⅲ期临床试验是治疗作用确证阶段。这一阶段将对药物的安全性和有效性进行更深层次的研究。
Ⅳ期临床试验主要是是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，改进给药剂量等。
在不少患者的思维定势中，“临床试验”只是科学研究，研究结果是否靠谱还很难说。
事实上，在临床试验中，通过专业化协作化的工作，一支由特定的研究医生、研究护士、临床协调员组成的专业团队，会严格把控试验流程，并对受试者进行仔细的看护。患者随机被分配到对照组中，接受现有的标准疗法。
所谓标准疗法，即是目前已被证实有效的、临床广泛应用的方案。目前在我国进行较多的是药物二期、三期临床试验，大多是国外已经上市的药物，或我国仿制国外的新药，技术已经比较成熟。因此临床试验在遵循科学原则、法律法规、伦理原则的前提下，排除部分造假情况，四期试验下来，最终结果具有较大的可靠性。
三、癌症“无药可救”时，参加了临床试验一定能“如愿”吗？
临床试验应是广大晚期肿瘤患者治疗的重要选择项之一。但要成为试药人，要想参加临床试验，一定要知晓以下3件事情。
1、临床试验不是当“小白鼠”
初次接触“临床试验”治疗方式时，大多数患者有怀疑或抵触情绪，有的患者即使被告知有条件参加，心中也会打个问号，医生是不是让患者去做“小白鼠”呢？
其实，临床试验都是在国家药监局认定的药物临床试验机构进行，这些药物临床试验机构一般是具有相当声誉和科研能力的。同时，参加试药，会签订具有法律效力的协议。每种药品的试验都会遵守严格的操作流程，整个流程也都有专业人员进行测试和看护，并不是随便拿个药给患者服用，在实验过程中也会有诸多风险应对措施，所以并不能将参加临床试验简单理解为“当小白鼠”。
2、参加临床试验，获益可能性较大
《柳叶刀》一项基于美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）过去20年数据的分析研究论文表明，当前实体瘤1期临床试验的结果与过去相比已经有了长足的进步，在1期临床试验不同研究阶段，不同类型的肿瘤患者治疗相关死亡风险保持在1%以下（除了胰腺癌以外），且患者的获益程度在近20年来发生了显著的提高。而治疗相关毒性则呈现降低趋势且随着治疗时间的延长保持稳定。
具体来说，参加临床试验的患者，可能获得：
①了解和使用最新的治疗药物；
②专业医疗团队的监测和防控；
③检查及治疗费用的减免；
④一些基本补贴：采血、交通、营养等。
3、参加临床试验也不一定能“如愿”
当然，临床试验也存在一些不确定因素，患者也需要承担相应的风险。如访视时间繁琐刻板，患者可能耗费更多时间和精力；新药可能不是增加疗效而是出现毒性；被分到对照组，治疗可能无效，达不到预期效果等。
不过，如果真的出现无法预料的突发情况，研究人员也会尽可能及时处理各种不良反应，当毒性不可耐受或药物无效时，患者就需要退出试验治疗，更换临床其他治疗方案。
因此，总体而言，临床试验的积极意义还是比较大的，特别对于肿瘤患者而言，参与临床试验其实也算是治疗手段之一。
四、如何获得临床试验相关信息？
目前，国际上已有数百个由政府、企业、医院创办的公开性的临床试验登记注册网站，影响力最大的是由美国政府创建的美国临床试验登记注册网( clinicaltrials. gov) 和由世界卫生组织( WHO) 牵头创建的国际临床试验登记注册平台( ICTRP)。
“药物临床试验登记和信息公示平台”是我国临床试验登记注册网站，申办者应当在开展药物临床试验前在药物临床试验登记与信息公示平台上进行登记，公开临床试验设计内容等信息。
需要注意的是，并非人人都适合参加临床试验，比如面对频繁参与试药来赚钱的“潜规则”应当拒绝。既然来参与临床试验，就是用自己的身体来检验药物。如果关系到患者生死的大事都能够潜规则，无异于谋财害命。且在参加之前，需先知晓其正规性。
绝大多数初诊为不可根治的肿瘤患者，一些主诊医生的第一反应就是推荐筛选药物临床试验，积极为患者创造尝试新药的机会，让患者在试验中，免费获得传统的或是最新的治疗药物。绝大部分受试者能从治疗中获益，普遍获得更多的治疗机会、更长的生存期，以及更高的生活质量，并在很大程度上减轻治疗的经济负担。
在发达国家肿瘤患者中，15%以上的患者均积极参加到各类型的临床研究中，而我国，这个数字不足3%。国外研究表明，在20年之中，患者参与临床试验经治疗后的缓解率大大提高，且治疗相关死亡率并没有明显增加。足以说明，临床试验的安全性还是较为有保证的。
参考资料：
[1]《药物临床试验数据公开制度研究及启示》.中国新药杂志.2017-05-15
[2]《中国药物临床试验机构备案情况分析》.中国临床药理学杂志.2021-02-28
[3]《临床医学试验主方案概述及其应用》.中国临床医学.2019-10-25
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原标题：参加临床试验，是当“小白鼠”还是“救命稻草”？3个问题讲清楚
关键词：临床试验,新药研发,试药,免疫治疗,癌症,直肠癌,肠癌,药物
